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USA genehmigt Durchbruch bei der Behandlung von Sichelzellanämie mit Gentechnik
Die Vereinigten Staaten haben am Freitag ein bahnbrechendes Medikament genehmigt, das das revolutionäre Gen-Bearbeitungswerkzeug CRISPR zur Behandlung der schweren Bluterkrankung Sichelzellenanämie verwendet. Über 100.000 Amerikaner, die meisten von ihnen Schwarze, leiden an Sichelzellenanämie, einer schmerzhaften, lebensbedrohlichen Krankheit, mit der die medizinische Wissenschaft zu kämpfen hatte. Die Regulierungsbehörden der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) haben zwei Gentherapien genehmigt, darunter eine, die die mit dem Nobelpreis ausgezeichnete Technologie CRISPR verwendet. „Diese Behandlungen stellen einen bedeutenden Fortschritt auf dem Gebiet der Gentherapie für Patienten mit Sichelzellenanämie dar“, sagte Peter Marks, Direktor des FDA-Zentrums für Biologische Bewertung und Forschung. „Das Potenzial, das diese Produkte haben, um das Leben von Patienten mit Sichelzellenanämie zu verändern, ist enorm.“ CRISPR, eine Gen-Bearbeitungstechnik, deren Gründer 2020 den Nobelpreis gewonnen haben, kann die DNA von Tieren, Pflanzen und Mikroorganismen mit äußerster Präzision verändern. Die Technologie, die für ihr atemberaubendes Potenzial gefeiert wird, hat die Erforschung des molekularen Lebens revolutioniert und bereits zur experimentellen Krebsbehandlung und zur Entwicklung von dürretoleranten Nutzpflanzen beigetragen. Bisher war die einzige Heilung für Sichelzellenanämie eine Knochenmarktransplantation. Rote Blutkörperchen bewegen sich normalerweise leicht durch Blutgefäße, aber bei Sichelzellenanämie werden sie sichelförmig und blockieren den Blutfluss, was zu Schlaganfällen, Augenproblemen, Infektionen und starken Schmerzen führt. Die britische Arzneimittelbehörde hat die Gentherapie, die CRISPR verwendet, im letzten Monat genehmigt
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US approves sickle cell breakthrough with gene editing therapy
The United States on Friday approved a breakthrough medicine that uses revolutionary gene editing tool CRISPR to treat the debilitating blood disorder sickle cell disease. More than 100,000 Americans, most of them Black, suffer from sickle cell disease, a painful, life-threatening illness that medical science has struggled to address. US Food and Drug Administration (FDA) regulators approved two gene therapies, including one that uses the Nobel Prize-winning technology CRISPR. “These treatments represent a major advancement in the field of gene therapy for patients with sickle cell disease,” Peter Marks, director of the FDA Center for Biologics Evaluation and Research, said. “The potential these products have to transform the lives of patients living with sickle cell disease is enormous.” CRISPR, a gene
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