US genehmigt Durchbruch bei der Behandlung von Sichelzellenanämie mit Gentechnik

Die Vereinigten Staaten haben am Freitag ein bahnbrechendes Medikament genehmigt, das das revolutionäre Gentechnik-Werkzeug CRISPR zur Behandlung der schweren Bluterkrankung Sichelzellanämie verwendet. Über 100.000 Amerikaner, die meisten von ihnen Schwarze, leiden an Sichelzellanämie, einer schmerzhaften und lebensbedrohlichen Krankheit, mit der die medizinische Wissenschaft zu kämpfen hatte. Die Regulierungsbehörde der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) hat zwei Gentherapien genehmigt, darunter eine, die die mit dem Nobelpreis ausgezeichnete Technologie CRISPR verwendet. „Diese Behandlungen stellen einen bedeutenden Fortschritt auf dem Gebiet der Gentherapie für Patienten mit Sichelzellanämie dar“, sagte Peter Marks, Direktor des FDA-Zentrums für biologische Bewertung und Forschung. „Das Potenzial, das diese Produkte haben, um das Leben von Patienten mit Sichelzellanämie zu verändern, ist enorm.“ CRISPR, eine Gentechnik-Technik, deren Gründer 2020 den Nobelpreis gewonnen haben, kann die DNA von Tieren, Pflanzen und Mikroorganismen mit äußerster Präzision verändern. Die Technologie, die für ihr atemberaubendes Potenzial gefeiert wird, hat die Erforschung des molekularen Lebens revolutioniert und bereits zur Entwicklung experimenteller Krebstherapien und dürretoleranter Pflanzen beigetragen. Bisher war die einzige Heilung für Sichelzellanämie eine Knochenmarktransplantation. Rote Blutkörperchen bewegen sich normalerweise leicht durch die Blutgefäße, aber bei Sichelzellanämie nehmen sie eine halbmondförmige oder „Sichel“-Form an, blockieren den Blutfluss und führen zu Schlaganfällen, Augenproblemen, Infektionen und starken Schmerzen. Die britische Arzneimittelbehörde hat die Gentherapie, die CRISPR verwendet, im letzten Monat genehmigt.

Revolutionäre Behandlung für Sichelzellanämie

Die Vereinigten Staaten haben am Freitag ein bahnbrechendes Medikament genehmigt, das die revolutionäre Gentechnik CRISPR zur Behandlung der schweren Bluterkrankung Sichelzellanämie einsetzt. Die Krankheit betrifft über 100.000 Amerikaner, hauptsächlich Schwarze, und stellt eine schmerzhafte und lebensbedrohliche Erkrankung dar, mit der die medizinische Wissenschaft bisher zu kämpfen hatte. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat zwei Gentherapien genehmigt, darunter eine, die die mit dem Nobelpreis ausgezeichnete Technologie CRISPR verwendet. Diese bahnbrechenden Behandlungen stellen einen bedeutenden Fortschritt auf dem Gebiet der Gentherapie für Patienten mit Sichelzellanämie dar und haben das Potenzial, das Leben der Betroffenen enorm zu verändern.

CRISPR-Technologie und ihre Potenziale

CRISPR ist eine Gentechnik-Technik, deren Gründer im Jahr 2020 den Nobelpreis gewonnen haben. Sie ermöglicht eine äußerst präzise Veränderung der DNA von Tieren, Pflanzen und Mikroorganismen. Die Technologie hat das Potenzial, das Studium des molekularen Lebens zu revolutionieren und hat bereits zur Entwicklung experimenteller Krebstherapien und dürretoleranter Pflanzen beigetragen. Nun wird sie auch zur Behandlung von Sichelzellanämie eingesetzt, einer Krankheit, für die bisher nur eine Knochenmarktransplantation als Heilmittel bekannt war. Bei Sichelzellanämie nehmen die roten Blutkörperchen eine halbmondförmige oder „Sichel“-Form an, blockieren den Blutfluss und führen zu schweren gesundheitlichen Problemen. Die Genehmigung der CRISPR-basierten Gentherapie in den USA und Großbritannien bietet neue Hoffnung für die Betroffenen und zeigt das enorme Potenzial dieser revolutionären Technologie.

Ein Durchbruch für die Behandlung von Sichelzellanämie

Die Genehmigung des bahnbrechenden Medikaments zur Behandlung von Sichelzellanämie mit CRISPR-Technologie stellt einen bedeutenden Durchbruch dar. Bisher gab es für diese schwere Bluterkrankung nur die Möglichkeit einer Knochenmarktransplantation als Heilmittel. Die neue Gentherapie bietet nun eine vielversprechende Alternative, um das Leben der über 100.000 Amerikaner, die an Sichelzellanämie leiden, zu verbessern. Die Technologie ermöglicht eine präzise Veränderung der DNA und hat bereits in anderen Bereichen wie der Krebstherapie und der Entwicklung von resistenten Pflanzen große Fortschritte erzielt. Die Genehmigung der CRISPR-basierten Gentherapie in den USA und Großbritannien zeigt das enorme Potenzial dieser revolutionären Technologie und bietet Hoffnung für die Zukunft der Behandlung von Sichelzellanämie

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US approves sickle cell breakthrough with gene editing therapy

The United States on Friday approved a breakthrough medicine that uses revolutionary gene editing tool CRISPR to treat the debilitating blood disorder sickle cell disease. More than 100,000 Americans, most of them Black, suffer from sickle cell disease, a painful, life-threatening illness that medical science has struggled to address. US Food and Drug Administration (FDA) regulators approved two gene therapies, including one that uses the Nobel Prize-winning technology CRISPR. “These treatments represent a major advancement in the field of gene therapy for patients with sickle cell disease,” Peter Marks, director of the FDA Center for Biologics Evaluation and Research, said. “The potential these products have to transform the lives of patients living with sickle cell disease is enormous.” CRISPR, a gene

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